据中国《每日经济新闻》1月20日报道，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。
2018年5月，SMA被列入中国国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
Zolgensma的目前定价为212.5万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。
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